Revealing vulnerabilities in early hematopoietic stages to identify novel therapeutic targets in pediatric non-DS AMKL

Gruppo Scientifico-Disciplinare

06/MEDS-20 - Pediatria Generale e Specialistica e Neuropsichiatria Infantile

Descrizione

Il progetto valuterà la vulnerabilità terapeutica della LAM guidata da NUP98::NSD1 e KDM5A attraverso una strategia preclinica integrata. Linee cellulari di LAM e campioni primari ex vivo saranno utilizzati per testare combinazioni basate su venetoclax–azacitidina e inibitori di menin, valutando sensibilità ai farmaci, apoptosi e sinergie con impatto su sopravvivenza e auto-rinnovamento leucemico. Per aumentare la rilevanza traslazionale, gli studi in vitro includeranno un modello 3D che mima la nicchia midollare. I risultati guideranno studi in vivo in modelli murini immunodeficienti xenotrapiantati con LAM primaria, condotti in collaborazione con il laboratorio di Padova. I PDX saranno randomizzati a diversi trattamenti per valutare efficacia, sinergia e sopravvivenza globale. Analisi longitudinali e studi molecolari post-trattamento permetteranno di chiarire meccanismi di risposta e resistenza, validando strategie terapeutiche combinate per LAM ad alto rischio.

Sito web del bando

https://bandi.unibo.it/ricerca/incarichi-di-ricerca

Ente finanziatore

ALMA MATER STUDIORUM - UNIVERSITA' DI BOLOGNA - - DIPARTIMENTO DI SCIENZE MEDICHE E CHIRURGICHE

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