Sintesi e caratterizzazione di Ligandi Fluorescenti per il recettore sigma-1 mirati alla validazione preclinica di un nuovo Farmaco per il trattamento della sindrome di Wolfram e per la malattia di tipo 2A Charcot-Marie-Tooth

Posizione: Incarico di ricerca (pre-doc) Istituto: Uni. Bari
Aperto il: 30/04/2026 Scadenza: 15/05/2026

Gruppo Scientifico-Disciplinare

03/CHEM-07 - Chimica Farmaceutica, Tossicologica, Nutraceutico-Alimentare, delle Fermentazioni e Dei Prodotti per Il Benessere e per La Salute

Descrizione

Le MAMs sono hotspots intracellulari per i seguenti processi: segnali mediati da Ca2+, equilibri redox, trasporto lipidico, qualità mitocondriale e UPR. Esse sono alterate in condizioni patologiche quali la sindrome di Wolfram (WS) e la malattia di tipo 2A Charcot-Marie-Tooth (CMT2A) che provocano la morte prematura (WS) e/o danneggiano la qualità di vita (WS e CMT2A). Alterazioni nel flusso di Ca2+ dal ER ai mitocondri sono una caratteristica della WS e CMT2A. Un recupero di quest’attività attraverso l’attivazione del recettore sigma-1 (S1R) ne allevia i sintomi. SIT3060 è un agonista S1R con profilo preclinico ottimale. Il progetto prevede di confermare l’efficacia del composto in modelli preclinici di WS e CMT2A, delineandone il meccanismo d’azione sul metabolismo mitocondriale e generando tool innovativi, quali i ligandi S1R fluorescenti, utili a dimostrare il target engagement o permettere l’imaging subcellulare mentre verrà consolidato il profilo ADME-Tox.

Numero posti

1

Ente finanziatore

Università degli studi di Bari

Come candidarsi

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