Lactococcus lactis come sistema di delivery per terapia proteica nella CDKL5 Deficiency Disorder
Scadenza: 15/06/2026
Gruppo Scientifico-Disciplinare
05/BIOS-06 - Fisiologia
Descrizione
Il Disordine da Deficit di CDKL5 (CDD) è una rara malattia del neurosviluppo causata da mutazioni del gene CDKL5, caratterizzata da epilessia precoce, grave disabilità intellettiva e alterazioni motorie e gastrointestinali. Attualmente non esistono terapie in grado di correggere il deficit della proteina CDKL5. Il progetto propone una strategia innovativa basata sull’utilizzo del batterio probiotico Lactococcus lactis per produrre e rilasciare in vivo la proteina terapeutica TATk-CDKL5. Grazie al dominio TAT, la proteina può attraversare le membrane cellulari e raggiungere il cervello. Verranno valutate l’espressione della proteina, la biodistribuzione e gli effetti terapeutici nel modello murino Cdkl5 knockout.
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Ente finanziatore
ALMA MATER STUDIORUM - UNIVERSITA' DI BOLOGNA - - DIPARTIMENTO DI SCIENZE BIOMEDICHE E NEUROMOTORIE
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