MeCP2: a double-edged sword in Rett syndrome gene therapy

Ottimizzazione di strategie molecolari volte a reprimere l'espressione costitutiva di transgeni veicolati da vettori virali adeno-associati (AAV), con l'obiettivo di convertire un profilo di espressione stabile e protratto nel tempo in una finestra di attivazione acuta e temporalmente controllata